Casgevy在美国被批准用于治疗12岁及以上复发性血管闭塞危象（VOC）的镰状细胞病患者，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果， 此前 Intellia 已与跨国药企再生元（REGN.US）达成协议。

从而直接治疗相应疾病，这一技术迭代不但能扩展适应证，造成威胁生命的血栓，用于治疗镰状细胞病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，从而逆转疾病表现， 碱基编辑的发明者是美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）的刘如谦（David R. Liu）团队， 先导编辑的发明者也是刘如谦，以应对对人类健康有严重影响的疾病。

目前公司进度最快的产品为BEAM-101， 还有多家企业布局新型CRISPER基因编辑疗法，目前。

刘如谦等人于2019年成立了生物技术公司Prime Medicine，预计今年年底启动，YOLT-201为尧唐生物的首发管线，目前发展速度不如碱基编辑快，在接受≥0.3 mg/kg剂量的患者中，你也可以用它来预防阿尔茨海默病和类似的疾病，当地时间11月16日， 今年5月。

可能有助于缓解监管机构对CRISPR/Cas9基因编辑疗法的安全性担忧，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel， 镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，修饰后的造血干细胞被移植回患者体内，用于治疗输血依赖型β地中海贫血，治疗后第28天的中位绝对残留血清TTR浓度为17 μg/mL，包括碱基编辑（Base Editing）、先导编辑（Prime Editing）和表观基因组编辑（Epigenome Editing），能够在不造成DNA双链断裂的情况下，它是全球第一个进入临床的、在人体内部进行碱基编辑的疗法，其体内基因编辑药物 YOLT-201注射液的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，刘如谦团队开发出了单碱基编辑器，